A korai 1900-as években Paul Ehrlich német tudós "varázslövedékként" írta le az ideális gyógyszert; ez a szer pontosan a megbetegedés helyét célozná meg, és nem károsítaná az egészséges szöveteket. Bár sok új gyógyszer pontosabb, mint elődje volt, mindezidáig egyiknek sem sikerült pontosan a támadáspontot megcéloznia.
A legtöbb gyógyszer számos hatással rendelkezik, de ezek közül általában csak egy - a terápiás hatás - kívánatos a betegség kezelésében. A többi hatást nemkívánatosnak tekinthetjük, függetlenül attól, hogy valójában ártalmasak-e vagy sem. Bizonyos antihisztaminok például kábaságot okoznak, emellett elnyomják az allergia tüneteit. Mikor valaki antihisztamin tartalmú altatót vesz be, a kábaság terápiás hatásnak tekinthető. Ha azonban az antihisztamin tartalmú gyógyszert azért veszi be, hogy napközben elnyomja az allergia tüneteit, akkor a kábaság zavaró, nem kívánt hatásnak tekinthető.
Az angolszász, valamint néha a magyar szakirodalomban is a "mellékhatás" helyett használják még a "nemkívánatos esemény" vagy "nemkívánatos reakció (hatás)" kifejezést. A "nemkívánatosreakció"terminológiát megfelelőbbnek tartják a kezelési céltól eltérő, kellemetlen, ártalmas vagy potenciálisan káros gyógyszerhatások leírására.
Nem meglepő módon a mellékhatások gyakorinak tekinthetők. Legtöbbjük enyhe, és sokuk megszűnik a gyógyszer szedésének abbahagyása, vagy az adag változtatása után. Néhány közülük fokozatosan enyhül, ahogy a szervezet hozzászokik a gyógyszerhez. Más részük súlyosabb és tovább tart. Az Egyesült Államokban becslések szerint a betegek 3-7%-a gyógyszermellékhatás miatt kerül kórházba ((Magyarországra vonatkozóan nem állnak rendelkezésünkre adatok)). Minden egyes alkalommal, mikor valaki kórházba kerül, 10-20% az esélye, hogy legalább egy mellékhatást megtapasztal.
Az emésztéssel kapcsolatos problémák - étvágytalanság, émelygés, puffadás, székrekedés és hasmenés - különösen gyakori mellékhatások, mivel a legtöbb gyógyszert szájon át juttatják a szervezetbe, és azok áthaladnak az emésztőrendszeren. Azonban szinte bármely szervrendszer érintett lehet. Idős emberekben gyakran érintett az agy, kábaságot és zavartságot eredményezve.
