A genetikai (öröklött) különbségek befolyásolják a gyógyszer és a szervezet kölcsönhatásait. A gyógyszerekre adott válasz genetikailag meghatározott különbségeit a farmakogenetika vizsgálja.
Néhány ember a genetikai adottságai miatt lassan bontja le a gyógyszereket, így azok felhalmozódhatnak a szervezetben, mérgező tüneteket okozva, mások olyan gyorsan bontják le, hogy a vér gyógyszerkoncentrációja átlagos dózis esetén sosem lesz elég magas a hatás eléréséhez. Megint mások normális sebességgel bontják le az átlagos dózist, de ha magasabb dózist kapnak, vagy egy másik gyógyszert is bevesznek, amit ugyanaz az enzimrendszer bont le, az első gyógyszer mérgező szintet érhet el a lebontó enzimrendszer túlterhelődése miatt.
Az Egyesült Államok lakosságának körülbelül a felében a bizonyos gyógyszerek lebontásáért felelős N-acetiltranszferáz nevű májenzim lassan működik. Ezekben az egyénekben (lassú acetilálóknak hívják őket) az enzim által lebontott gyógyszerek magasabb vérszintet érnek el és tovább maradnak a szervezetben, mint azokban, akikben az enzim gyorsan működik (őket gyors acetilálóknak hívják).
1500 emberből kb. egynek alacsony a pszeudokolineszteráz szintje. Ez az enzim a vérben található, többek közt a szukcinilkolint hatástalanítja, amit számos sebészeti beavatkozásban adnak az altatószer mellé az izmok ideiglenes ellazítására. Ha a lebontás lassú, az izom relaxációja elnyúlhat, ezért a páciens a beavatkozás után nem tud olyan hamar önállóan lélegezni, mint mások. Ezért hosszabb ideig van szüksége lélegeztetőgépre.
A fekete férfiak 10%-ának és a fekete nők kisebb részének glukóz-6-foszfát
dehidrogenáz (G6PD) hiánya van. Ez az enzim különböző mérgező kémiai anyagoktól védi a
vörösvértesteket. Azokban, akikben hiányzik, bizonyos gyógyszerek (például a malária
kezelésében használt klorokvin és primakvin) elpusztítják a vörösvértesteket és
hemolitikus anémiát (vérszegénységet) okoznak. 
20.000 emberből körülbelül egynek van olyan genetikai rendellenessége, ami miatt az izmok túlérzékenyek lesznek bizonyos altatószerekre, pl. halotánra, izofluránra és szevoluránra. Ha ezek az egyének a fenti altatószerek valamelyikét egy izomrelaxánssal (leggyakrabban szukcinilkolinnal) együtt kapják, malignus hipertermia nevű életveszélyes állapot alakul ki náluk. Magas láz lép fel, az izmok megmerevednek, a szívverés felgyorsul, a vérnyomás hirtelen leesik.
Néhány embernek alacsony a májban levő, és több gyógyszer lebontásáért felelős P-450
enzim szintje. Ezekben az egyénekben a gyógyszerhatás
erősebb vagy hosszabb lehet. Például a flurazepám nevű altatószer nyugtató hatása jóval
tovább tarthat, és egész napra kábaságot okozhat.
