Számos, jelenleg elterjedten alkalmazott gyógyszert állatokon és embereken elvégzett kísérletek során fedeztek fel. Manapság azonban sok gyógyszert egy specifikus betegséget szem előtt tartva fejlesztenek ki: felderítik a betegség hátterében álló biokémiai és sejtszintű kóros elváltozásokat; ekkor olyan vegyületek tervezhetők, melyek (a szervezet bizonyos helyén hatva) specifikusan megelőzik vagy korrigálják ezeket a rendellenességeket.
Mikor egy új vegyület ígéretesnek mutatkozik, a szerkezetét általában többször
módosítják, hogy optimalizálják a kívánt támadásponthoz kapcsolódását (szelektivitás), a
támadásponthoz való kötődés erejét (affinitás), a hatáserősséget (potenciál), a
hatékonyságot (hatásfok) és a biztonságosságot. Egyéb tényezőket is figyelembe vesznek,
így például azt, hogy a vegyület felszívódik-e a gyomor-béltraktusból, és stabil marad-e
a test szöveteiben és folyadéktereiben. E tényezők között szerepel az is, hogy mit tesz
a szervezet a gyógyszerrel (farmakokinetika), 
és hogyan
hat a gyógyszer a szervezetre (farmakodinámia).
Az ideális gyógyszer rendkívül szelektíven hat a célpontra, így csekély vagy semmilyen
hatással nincs a szervezet egyéb szervrendszereire; azaz csekély vagy semmilyen
mellékhatással nem rendelkezik. Hatékony, így kis
dózisban alkalmazható, még a nehezen kezelhető betegségekben is. Szájon át is szedhető
(a kényelmes alkalmazhatóság kedvéért), jól felszívódik az emésztőrendszerből, és
megfelelően stabil a szervezet szöveteiben és folyadéktereiben, tehát nem ürül ki
gyorsan a szervezetből, ezért (ideális esetben) napi egyszeri bevétel elegendő.
A gyógyszerfejlesztés során meghatározzák azt a gyógyszeradagot, ami már hatásos, de
még nem mérgező (toxikus). Az emberek azonban nem egyformán reagálnak az egyes
gyógyszerekre, nagyon sok tényező befolyásolja a gyógyszerre adott választ, többek közt
az életkor, a máj- és a veseműködés, a testsúly,
genetikai adottságok, a többi szedett gyógyszer, valamint az egyéb betegségek. Az orvosnak mindezeket a tényezőket figyelembe kell vennie,
amikor egy konkrét beteg számára meghatározza a gyógyszer adagolását.
